Przełomowe odkrycie w technologii edycji genów może częściowo przywrócić wzrok

Technologia edycji genów jak CRISPR Cas9 pomogła przekroczyć granice, o których kiedyś nam się nawet nie śniło. Pomimo rewolucji, nawet tak zaawansowane metody okazały się mieć swoje ograniczenia. Jednym z nich był brak możliwości do ukierunkowania ich na stabilne komórki w oczach, mózgu, sercu, nerkach i wątrobie, które się nie dzielą.

Jednak możemy mówić o kolejnej rewolucji. Naukowcom z Instytutu Salk udało się dokonać przełomowego odkrycia.

Zespołowi badawczemu udało się edytować DNA komórek, które się nie dzielą i nie modyfikują, a przy okazji przywrócili wzrok myszom urodzonym z wadami genetycznymi. Ich badania ukierunkowane były na NHEJ – ścieżkę komórkową naprawy DNA, która jest obecna w większości komórek.

Przełomowe odkrycie w technologii edycji genów może częściowo przywrócić wzrok
UdostępnijSalk

Naukowcy zmodyfikowali mechanizm NHEJ, by dostosować go do techniki edycji genów CRISPR.

By dostarczyć niezbędne instrukcje genetyczne do celu, użyto niestandardowego pakietu o nazwie HITI. Integracja ukierunkowana była niezależnie od homologii DNA. To pozwoliło naukowcom umieścić DNA w komórkach, które wcześniej nie reagowały na metodę CRISPR.

By przetestować skuteczność metody, naukowcy postanowili wyleczyć retinopatię barwnikową u myszy.

Choroba ma charakter dziedziczny i spowodowana jest wadliwym genem, który powoduje śmierć komórek siatkówki. Wadliwy gen, który jest za to odpowiedzialny to MERTK.

Przełomowe odkrycie w technologii edycji genów może częściowo przywrócić wzrok
Udostępnij

Naukowcy wstawili zastępczy gen 3-tygodniowym myszom, które były częściowo niewidome.

Po zaledwie ośmiu tygodniach, gryzonie zaczęły wykazywać oznaki reakcji na światło. Patrząc na wyniki, udoskonalenie metody może skutkować nieskończonymi możliwościami i być nowym kamieniem milowym w inżynierii genetycznej.

Poprzednie próby edycji genów koncentrowały się na komórkach macierzystych, ponieważ mają skłonność do dzielenia się.

Dzięki temu można było skorygować wady genetyczne u dorosłych osób. Jednak eksperymentalna metoda otwiera zupełnie nowe możliwości, a naukowcy już pracują nad jej ulepszeniem. Szczególną uwagę poświęcają terapii genowej, która może pomóc w wyleczeniu mukowiscydozy, hemofilii i dystrofii mięśniowej.

Przełomowe odkrycie w technologii edycji genów może częściowo przywrócić wzrok
UdostępnijSalk

Póki co, wysiłki skupiają się na zwiększeniu wskaźnika skuteczności reagujących komórek z 5 na 100 procent. Badania kliniczne planowane są w ciągu najbliższych pięciu lat.