Naukowcy podjęli próbę modyfikacji ludzkiego DNA bezpośrednio w ciele pacjenta

Amerykańscy naukowcy podjęli próbę modyfikacji ludzkiego DNA przez bezpośrednią ingerencję w kod genetyczny w ciele pacjenta. Celem było wyleczenie zespołu Huntera u 44-letniego Briana Madeuxa.

Zespół Huntera to rzadka choroba uwarunkowana genetycznie. Obecnie jest nieuleczalna, a dostępne terapie mają jedynie na celu przedłużenie życia i leczenie powikłań narządowych. Mukopolisacharydoza typu II wywoływana jest przez brakujący lub nieprawidłowo działający gen.

Choć nigdy nie przeprowadzono podobnego zabiegu, lekarze mają nadzieję, że dzięki niemu Madeux zostanie trwale wyleczony.

Pacjentowi wstrzyknięto miliardy kopii genu naprawczego i narzędzie genetyczne, które ma zmienić DNA. Pierwsze wnioski będą dostępne za kilka miesiąc, jednak na sukces należy poczekać nieco dłużej. Naukowcy spodziewają się widocznych wyników najwcześniej po trzech miesiącach.

Naukowcy podjęli próbę modyfikacji ludzkiego DNA bezpośrednio w ciele pacjenta
Udostępnijapnews

Madeux jest pierwszą osobą, która poddała się tej eksperymentalnej terapii. Jeśli próba zakończy się sukcesem, terapia genowa może odmienić świat medycyny.

Alternatywne techniki modyfikacji genów zostały już wcześniej przetestowane. Niektóre podejścia polegały na zmianie określonej komórki w warunkach laboratoryjnych, a następnie wstrzyknięciu jej pacjentowi. Podjęto take próby terapii genowej, które w ogóle nie zmieniały DNA. Wcześniejsze metody jednak mogą być stosowane w określonych warunkach i często mają charakter tymczasowy.

Naukowcy podjęli próbę modyfikacji ludzkiego DNA bezpośrednio w ciele pacjenta
Udostępnijapnews

Jest to dopiero początek terapii wykorzystującej takie metody. Bez względu na rezultaty, zostaną podjęte dalsze próby.

Ważne jest, aby pamiętać, że zmieniając kod genetyczny, nie ma możliwości powrotu do jego wcześniejszej formy. Choć to zupełnie nowa technologia, wcześniej zostały przeprowadzone obszerne testy na modelach zwierzęcych. Naukowcy są dobrej myśli, pozostają jednak ostrożni.

Naukowcy podjęli próbę modyfikacji ludzkiego DNA bezpośrednio w ciele pacjenta
Udostępnijapnews

Specjaliści zaznaczyli również, że próba może mieć konsekwencje, które nie zostały przewidziane.

Mimo dużego ryzyka, wcześniejsze testy były na tyle obiecujące, że naukowcy postanowili wykorzystać potencjał. Z kolei dla Madeuxa jakakolwiek szansa na leczenie była wystarczającym motywatorem, by poddać się kuracji.

Naukowcy podjęli próbę modyfikacji ludzkiego DNA bezpośrednio w ciele pacjenta
Udostępnijapnews

„Jestem gotów podjąć ryzyko. Mam nadzieję, że to pomoże mi i innym ludziom.” – powiedział Madeux przed zabiegiem.

Z niecierpliwością czekamy na wyniki zabiegu, gdyż jego sukces niewątpliwie doprowadzi do kolejnego przełomu w medycynie.

Źródło i fotografie: apnews.com