Dzięki terapii genowej 7-letni chłopiec otrzymał nową skórę. Niebywały sukces uratował mu życie

Komórki macierzyste cieszą się ogromnym zainteresowaniem naukowców nie bez powodu. Mają niewiarygodne zdolności, by rozwinąć się praktycznie w każdy typ komórki, który znajduje się w ciele. Dodając do tego modyfikowanie genomu, pomysł hodowania zdrowych tkanek i narządów zgodnie z potrzebami przestaje brzmieć jak idea z filmu science-fiction.

Naukowcy podjęli próbę przeszczepu niemal całej zewnętrznej warstwy skóry u 7-letniego chłopca chorego na pęcherzowe oddzielanie się naskórka.

Wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie Nature. Najpierw wyhodowano zastępczą skórę ze zdrowych komórek naskórka chłopca. Materiał genetyczny został zmodyfikowany w warunkach laboratoryjnych, by upewnić się, że mutacja wywołująca chorobę nie wystąpi ponownie.

Dzięki terapii genowej 7-letni chłopiec otrzymał nową skórę. Niebywały sukces uratował mu życie
Udostępnij

Skórę ze zmianami chorobowymi zastąpiono u chłopca nowym naskórkiem.

Choć ta sama grupa naukowców przeprowadziła podobny zabieg już wcześniej na dwójce dzieci, ten był znacznie bardziej skomplikowany. Stan 7-latka był bardzo poważny i podczas trzech zabiegów w ciągu kilku miesięcy zastąpiono skórę na ponad 80% obszaru ciała.

Przez rozpoczęciem eksperymentalnego leczenia, chłopiec był w bardzo ciężkim stanie. Urazy zagrażały jego życiu.

Pęcherzowe oddzielanie się naskórka to choroba o bardzo agresywnym przebiegu. Zewnętrzna warstwa skóry nie jest w stanie prawidłowo zakotwiczyć się do skóry właściwej. W efekcie naskórek odpada, a najmniejsze zadrapanie powoduje bolesne pęcherze i wrzody. W przypadku chłopca rany obejmowały znaczną powierzchnię ciała, gdyż naskórek nie był w stanie się goić.

Dzięki terapii genowej 7-letni chłopiec otrzymał nową skórę. Niebywały sukces uratował mu życie
Udostępnij

Po pobraniu zdrowej tkanki niedotkniętej chorobą, wyizolowano komórki naskórka używając wektora retrowirusowego.

Z tej samej metody korzystają wirusy, by wprowadzić informacje do komórek. Naukowcy jednak umieścili instrukcje zdrowym i niezmutowanym komórkom, które „rosły” w laboratorium tworząc zadatki zdrowej skóry. Nowy naskórek został umieszczony na skórze właściwej małego pacjenta, by tam dalej mógł się rozwijać.

W końcu komórki się zreplikowały. Szczególnie jeden rodzaj nowego naskórka przejął kontrolę i rozwinął się w zupełnie zdrową skórę.

Dziś chłopiec jest zupełnie zdrowy i jego życiu nie zagraża niebezpieczeństwo. Nowa skóra przyjęła się doskonale. Ten przypadek pokazuje jak obiecująco wygląda perspektywa hodowania tkanek. Oczywiście nadal istnieje wiele ograniczeń.

Dzięki terapii genowej 7-letni chłopiec otrzymał nową skórę. Niebywały sukces uratował mu życie
Udostępnij

Zabieg dotyczył zewnętrznej warstwy, jednak naukowcy nie byliby w stanie powtórzyć sukcesu w przypadku skóry właściwej.

Odtworzenie jej jest znacznie bardziej skomplikowane, a to właśnie ta warstwa jest poważnie uszkodzona u osób z poparzeniami i wieloma chorobami skóry. Niemniej jednak i nad tym rozpoczęły się prace.

Źródło i fotografie: nature.com