Przełomowe odkrycie w technologii edycji genów może częściowo przywrócić wzrok

Technologia edycji genów jak CRISPR Cas9 pomogła przekroczyć granice, o których kiedyś nam się nawet nie śniło. Pomimo rewolucji, nawet tak zaawansowane metody okazały się mieć swoje ograniczenia. Jednym z nich był brak możliwości do ukierunkowania ich na stabilne komórki w oczach, mózgu, sercu, nerkach i wątrobie, które się nie dzielą.

Jednak możemy mówić o kolejnej rewolucji. Naukowcom z Instytutu Salk udało się dokonać przełomowego odkrycia.

Zespołowi badawczemu udało się edytować DNA komórek, które się nie dzielą i nie modyfikują, a przy okazji przywrócili wzrok myszom urodzonym z wadami genetycznymi. Ich badania ukierunkowane były na NHEJ – ścieżkę komórkową naprawy DNA, która jest obecna w większości komórek.

Salk
Ostatnie godziny życia Francys Arsentiev, Śpiącej Królewny pozostawionej na Mount Everest

Naukowcy zmodyfikowali mechanizm NHEJ, by dostosować go do techniki edycji genów CRISPR.

By dostarczyć niezbędne instrukcje genetyczne do celu, użyto niestandardowego pakietu o nazwie HITI. Integracja ukierunkowana była niezależnie od homologii DNA. To pozwoliło naukowcom umieścić DNA w komórkach, które wcześniej nie reagowały na metodę CRISPR.

By przetestować skuteczność metody, naukowcy postanowili wyleczyć retinopatię barwnikową u myszy.

Choroba ma charakter dziedziczny i spowodowana jest wadliwym genem, który powoduje śmierć komórek siatkówki. Wadliwy gen, który jest za to odpowiedzialny to MERTK.

Powstanie ludzko-zwierzęca hybryda. Japonia wydała zgodę na eksperymenty z embrionami

Naukowcy wstawili zastępczy gen 3-tygodniowym myszom, które były częściowo niewidome.

Po zaledwie ośmiu tygodniach, gryzonie zaczęły wykazywać oznaki reakcji na światło. Patrząc na wyniki, udoskonalenie metody może skutkować nieskończonymi możliwościami i być nowym kamieniem milowym w inżynierii genetycznej.

Poprzednie próby edycji genów koncentrowały się na komórkach macierzystych, ponieważ mają skłonność do dzielenia się.

Dzięki temu można było skorygować wady genetyczne u dorosłych osób. Jednak eksperymentalna metoda otwiera zupełnie nowe możliwości, a naukowcy już pracują nad jej ulepszeniem. Szczególną uwagę poświęcają terapii genowej, która może pomóc w wyleczeniu mukowiscydozy, hemofilii i dystrofii mięśniowej.

Salk

Póki co, wysiłki skupiają się na zwiększeniu wskaźnika skuteczności reagujących komórek z 5 na 100 procent. Badania kliniczne planowane są w ciągu najbliższych pięciu lat.

Źródło i fotografie: youtube.com, nature.com