Kategorie Medycyna

Naukowcy odwrócili chorobę Parkinsona u myszy modyfikując tylko jeden gen

Zespół naukowców z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego odniósł przełomowe zwycięstwo w walce z chorobą Parkinsona.


Choroba Parkinsona

Naukowcom udało się opracować leczenie, które wydaje się trwale odwracać chorobę Parkinsona u myszy. Autorzy opisali swoją metodę w czasopiśmie Nature i mają nadzieję, że ten proces pewnego dnia zostanie wykorzystany do leczenia szerokiego zakresu schorzeń neurodegeneracyjnych u ludzi.

Choroba Parkinsona i inne formy neurodegradacji występują, gdy neurony zostają uszkodzone i umierają. Naukowcy spędzili dziesięciolecia próbując opracować metody leczenia w celu ochrony komórek mózgowych.

Naukowcy odwrócili chorobę Parkinsona u myszy modyfikując tylko jeden gen

Astrocyty

Najbardziej zaskakujące jest to, że zespół odniósł sukces zmieniając zaledwie pojedynczy gen. Pierwszy etap badania odbył się na szalce Petriego. Naukowcy poprawili kod genetyczny nieneuronalnych komórek mózgu zwanych astrocytami.

Te specyficzne komórki mają kształt gwiazdki i wspierają komunikację w mózgu, a także wytwarzają białko o nazwie PTB, które sprawia, że pozostają one astrocytami i nie przekształcają się w neurony.

Naukowcy odwrócili chorobę Parkinsona u myszy modyfikując tylko jeden gen

Spektakularny sukces

Kiedy naukowcy zablokowali produkcję PTB, nastąpiła spektakularna metamorfoza. Astrocyty znajdujące się na szalce Petriego masowo przekształciły się w neurony. Zespół postanowił przetestować, czy metoda może być zastosowana na żywym mózgu.

U myszy wywołano chorobę Parkinsona przy użyciu substancji, która zniszczyła neurony wytwarzające dopaminę. U ludzi schorzenie występuje, gdy neurony wytwarzające dopaminę przestają działać w części zwanej istotą czarną.

Naukowcy odwrócili chorobę Parkinsona u myszy modyfikując tylko jeden gen

Odkryliśmy, że zmuszanie PTB do odejścia jest jedynym sygnałem, którego komórka potrzebuje, aby włączyć geny potrzebne do wytworzenia neuronu. – powiedział autor badania Xiang-Dong Fu

Nadzieja

Chorej myszy wstrzyknięto sztuczne DNA, które blokowało wytwarzanie PTB. To spowodowało, że astrocyty przekształciły się w nowe neurony wytwarzające dopaminę. W ciągu 12 tygodni leczenia poziom dopaminy u gryzonia powrócił do normy.

Wszelkie objawy choroby Parkinsona ustąpiły i nie powróciły przez resztę życia myszy. Zespół przypuszcza, że jedno leczenie może być wszystkim, czego potrzeba, by w pełni odwrócić chorobę. Dalsze badania pokażą, czy metoda sprawdzi się także u ludzi.

Ta zupełnie nowa strategia leczenia neurodegeneracji daje nadzieję, że można pomóc nawet osobom z zaawansowaną chorobą.