×

Dzięki terapii genowej 7-letni chłopiec otrzymał nową skórę. Niebywały sukces uratował mu życie

Komórki macierzyste cieszą się ogromnym zainteresowaniem naukowców nie bez powodu. Mają niewiarygodne zdolności, by rozwinąć się praktycznie w każdy typ komórki, który znajduje się w ciele. Dodając do tego modyfikowanie genomu, pomysł hodowania zdrowych tkanek i narządów zgodnie z potrzebami przestaje brzmieć jak idea z filmu science-fiction.


Naukowcy podjęli próbę przeszczepu niemal całej zewnętrznej warstwy skóry u 7-letniego chłopca chorego na pęcherzowe oddzielanie się naskórka.

Wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie Nature. Najpierw wyhodowano zastępczą skórę ze zdrowych komórek naskórka chłopca. Materiał genetyczny został zmodyfikowany w warunkach laboratoryjnych, by upewnić się, że mutacja wywołująca chorobę nie wystąpi ponownie.

Skórę ze zmianami chorobowymi zastąpiono u chłopca nowym naskórkiem.

Choć ta sama grupa naukowców przeprowadziła podobny zabieg już wcześniej na dwójce dzieci, ten był znacznie bardziej skomplikowany. Stan 7-latka był bardzo poważny i podczas trzech zabiegów w ciągu kilku miesięcy zastąpiono skórę na ponad 80% obszaru ciała.

Przed rozpoczęciem eksperymentalnego leczenia, chłopiec był w bardzo ciężkim stanie. Urazy zagrażały jego życiu.

Pęcherzowe oddzielanie się naskórka to choroba o bardzo agresywnym przebiegu. Zewnętrzna warstwa skóry nie jest w stanie prawidłowo zakotwiczyć się do skóry właściwej. W efekcie naskórek odpada, a najmniejsze zadrapanie powoduje bolesne pęcherze i wrzody. W przypadku chłopca rany obejmowały znaczną powierzchnię ciała, gdyż naskórek nie był w stanie się goić.

Po pobraniu zdrowej tkanki niedotkniętej chorobą, wyizolowano komórki naskórka używając wektora retrowirusowego.

Z tej samej metody korzystają wirusy, by wprowadzić informacje do komórek. Naukowcy jednak umieścili instrukcje zdrowym i niezmutowanym komórkom, które „rosły” w laboratorium tworząc zadatki zdrowej skóry. Nowy naskórek został umieszczony na skórze właściwej małego pacjenta, by tam dalej mógł się rozwijać.

W końcu komórki się zreplikowały. Szczególnie jeden rodzaj nowego naskórka przejął kontrolę i rozwinął się w zupełnie zdrową skórę.

Dziś chłopiec jest zupełnie zdrowy i jego życiu nie zagraża niebezpieczeństwo. Nowa skóra przyjęła się doskonale. Ten przypadek pokazuje jak obiecująco wygląda perspektywa hodowania tkanek. Oczywiście nadal istnieje wiele ograniczeń.

Zabieg dotyczył zewnętrznej warstwy, jednak naukowcy nie byliby w stanie powtórzyć sukcesu w przypadku skóry właściwej.

Odtworzenie jej jest znacznie bardziej skomplikowane, a to właśnie ta warstwa jest poważnie uszkodzona u osób z poparzeniami i wieloma chorobami skóry. Niemniej jednak i nad tym rozpoczęły się prace.


Mika Nojewska

Miłośniczka wszystkiego, co dziwne i ciekawe. Głównie tworzy teksty dla nauka.rocks i przed komputerem spędza więcej czasu, niż chciałaby się przyznać. W wolnym czasie odkrywa nieodkryte i próbuje opanować świat. Kocia mama i mag na 55 levelu

Może Cię zainteresować