Kategorie OdkryciaOdkrycia naukowe

Przełomowy system edycji genomu umożliwia bezpośrednią modyfikację ludzkich komórek

Naukowcy opracowali nowy, niezwykle skuteczny system edycji genomu, który oferuje znacznie większą precyzję i wydajność niż obecny standard CRISPR.


CRISPR/Cas9

Choć CRISPR/Cas9 jest rewolucyjną technologią medyczną, która stanowi fundament dla edycji kodu genetycznego, od dawana istnieją obawy związane z potencjalną niedokładnością tej metody.

Naukowcy w szczególności obawiają się, że CRISPR/Cas9 niesie ze sobą potencjalne ryzyko wprowadzenia błędów w postaci niekontrolowanych wstawek i usunięć w kodzie genetyczny, powszechnie nazywanych indelami.

system edycji genomu

Nowy system edycji genomu

Nowy system opracowany przez naukowców z Broad Institute MIT i Harvard University wszystko zmienia, dzięki białku, które umożliwia precyzyjną edycję celów genetycznych.

Podstawą nowej metody edycji jest enzym zwany odwrotną transkryptazą. System CRISPR również wykorzystuje ten enzym (Cas9) do cięcia nici, aby umożliwić wstawienie alternatywnego kodu genetycznego.

Przełomowy system edycji genomu umożliwia bezpośrednią modyfikację ludzkich komórek

Głównym celem jest umiejętność precyzyjnej zmiany genomu w dowolnym miejscu. Nie znamy innej technologii edycji w komórkach ssaków, która oferuje ten poziom wszechstronności i precyzji przy tak niewielu produktach ubocznych. – powiedział David Liu z Broad Institute

Precyzja

Przełomowy system edycji genomu znacznie jednak poprawił precyzję i umożliwił jednoliterowe zmiany par DNA zamiast zastępowania całych fragmentów kodu jednocześnie.

Elastyczność systemu oznacza, że po raz pierwszy naukowcy są w stanie skutecznie zamienić jedną „literę” DNA z inną, na wszystkie 12 sposobów. To z kolei prowadzi do zwiększenia precyzji, a sama metoda jest znacznie dokładniejsza.

system edycji genomu